داروهای درمانی هدفمند ، مانند هر دارویی که برای درمان سرطان استفاده می شود ، از نظر فنی شیمی درمانی محسوب می شوند. اما داروهای درمانی هدفمند به همان روش های داروهای شیمی درمانی استاندارد عمل نمی کنند. داروهای هدفمند درمانی با مولکولهای خاصی (اهداف) که در رشد و بقای سلولهای سرطانی دخالت دارند تداخل می کنند. برعکس ، داروهای شیمی درمانی سنتی بر علیه همه سلولهای فعال کننده تقسیم عمل می کنند. بنابراین ، داروهای درمانی هدفمند ممکن است عوارض جانبی کمتری نسبت به داروهای شیمی درمانی سنتی داشته باشند. همه بیماران سرطانی کاندید درمان هدفمند نیستند. استفاده از یک درمان هدفمند ممکن است به بیمارانی محدود شود که تومور آنها برای داروی هدف درمانی خاص هدف مناسبی داشته باشد. گاهی اوقات ، بیمار فقط درصورتی که معیارهای خاصی را داشته باشد ، کاندیدای یک درمان هدفمند است (به عنوان مثال ، سرطان آنها به سایر روش های درمانی پاسخ نداده ، گسترش یافته یا قابل جراحی نباشد). گاهی اوقات درمان هدفمند تنها درمانی است که لازم است. اما در بیشتر موارد ، درمان هدفمند همراه با سایر درمان ها مانند شیمی درمانی سنتی ، جراحی و … استفاده می شود
بیشتر داروهای درمانی هدفمند یا مولکول های کوچک یا آنتی بادی مونوکلونال هستند. مولکول های کوچک مواد شیمیایی هستند که به طور معمول برای اهدافی تولید می شوند که در داخل سلول قرار دارند زیرا این عوامل قادرند به راحتی وارد سلول شوند. آنتی بادی های مونوکلونال پروتئین های سیستم ایمنی نسبتاً بزرگی هستند و به طور کلی نمی توانند وارد سلول ها شوند ، بنابراین فقط برای اهدافی که خارج از سلول ها هستند یا در سطح سلول استفاده می شوند. رایج ترین راه های دادن داروهای درمانی هدفمند از طریق دهان (به عنوان قرص یا کپسول) یا داخل ورید (به صورت داخل وریدی) است. چند داروی هدفمند درمانی ممکن است در زیر پوست (به صورت زیر جلدی) تزریق شود.